基因疗法大逆转！从210万天价药到人人用得起，这家公司做到了
“打一针210万美元，这药是金子做的吗？”2019年，当诺华的脊髓性肌萎缩症基因疗法Zolgensma获批时，社交媒体上炸开了锅。有人算账：这价格够在北京五环外买套小两居，还带精装修。更扎心的是，全球能用上这药的患儿不过几千人——资本狂欢的背后，是“小众奢侈品
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AAV载体联合雷帕霉素 为艾滋功能性治愈带来 “一针长效” 新希望
红枫湾APP：加利福尼亚大学洛杉矶分校的Sebastian P.Fuchs及其团队在《自然通讯》上发表的最新研究表明，利用腺相关病毒（AAV）载体长期递送广泛中和抗体（bnAbs）是一种潜在的HIV功能性治愈和长期预防的新方法。
AAV基因疗法，从明星载体到药企“弃子”
安全性问题频出，Sarepta的AAV基因疗法Elevidys因患者死亡事件被FDA勒令暂停销售，Capsida Biotherapeutics公司的AAV相关临床试验也因儿童患者死亡被迫中止。
救命药变 “夺命药”？AAV基因疗法接连致死，遭FDA停售，药企跑路
Sarepta的AAV疗法Elevidys刚卖没多久，就因为患者死在肝衰竭上被FDA喊停；Capsida针对儿童的AAV试验，又出人命直接中止。
被嫌弃的AAV病毒递送系统
安全性问题频出，Sarepta的AAV基因疗法Elevidys因患者死亡事件被FDA勒令暂停销售，Capsida Biotherapeutics公司的AAV相关临床试验也因儿童患者死亡被迫中止。
又一制药巨头终止AAV基因治疗业务
实际上，渤健早在2023年就降低了基因疗法的优先级。如今，作为持续资本配置策略的一部分，公司将彻底放弃AAV技术。
渤健终止AAV基因疗法研发；加科思董事长及一致行动人增持1亿港币
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
蔡磊情况危急！几乎全瘫，交代后事惹哭妻子 妻子泪崩称自己好孤独
数据刚挂网，美国那边立刻把TDP-43蛋白的新标记共享给他，两边一交叉，早期筛查时间往前挪了整整九个月。
渤健终止AAV基因疗法研发；加科思董事长及一致行动人增持近1亿港币
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
渤健终止AAV基因疗法研发
9月25日，据Endpoints报道，渤健将终止基于腺相关病毒（AAV）的基因疗法研发。这使得渤健成为近年来继辉瑞、罗氏、武田和Vertex之后，又一家放弃这项病毒载体递送技术的制药公司。
科技与产业动态快讯 2025年第034期
9月4日，芯原微电子（广州）有限公司正式落户广州白云区。作为芯原微电子（上海）股份有限公司的全资子公司，芯原广州的落地，标志着白云区成功引入第一家芯片设计龙头企业，为区域半导体产业发展注入关键力量。
病毒还是LNP，In vivo CAR T都发展到要选边的时候了吗？
体内 CAR-T 疗法有望将患者自身的免疫细胞转化为体内的抗癌细胞，其关键在于高效且安全的基因传递。病毒载体（腺相关病毒、慢病毒）和脂质纳米颗粒（LNPs）是这场激烈争论的核心。尽管病毒载体已有临床应用记录，但 LNPs 正迅速挑战其主导地位，各自具有独特的战